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(Ajoute les commentaires des analystes aux paragraphes 8 et 9 et le commentaire de la directrice générale au paragraphe 11) par Christy Santhosh
La Food and Drug Administration américaine a refusé d'approuver la thérapie cellulaire de Capricor Therapeutics CAPR.O pour une maladie cardiaque, a déclaré la société vendredi, ce qui a fait chuter ses actions de 30 % dans les premiers échanges.
Dans sa "lettre de réponse complète", l'agence a déclaré que les preuves soumises pour la thérapie, Deramiocel, ne répondaient pas aux exigences d'efficacité et a demandé plus de données.
Capricor demandait l'autorisation de traiter la cardiomyopathie, ou maladie du muscle cardiaque, chez les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie génétique caractérisée par une dégénérescence musculaire progressive.
La lettre a été émise plus d 'un mois avant la date de revue prioritaire prévue par la FDA , à savoir le 31 août.
Capricor prévoit de soumettre à nouveau la demande au cours du troisième trimestre avec les données d'une étude de phase avancée en cours.
Catherine Novack, analyste chez JonesTrading, avait précédemment déclaré qu'une approbation en août était peu probable en raison de l'annulation soudaine d'une réunion d'un groupe consultatif et du licenciement de responsables clés du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), le principal organisme de réglementation des thérapies cellulaires.
Les développeurs de thérapies cellulaires doivent également faire face à une surveillance réglementaire accrue depuis la nomination de Vinay Prasad au poste de chef du CBERen mai.
"Prasad a exprimé son opposition aux essais à bras unique et à l'approbation accélérée", a déclaré Edward Tenthoff, analyste chez Piper Sandler.
Les analystes de B. Riley Securities ont déclaré que la FDA a cité des limitations techniques dans les données, mais qu'elle "laisse la porte ouverte" en autorisant les données de phase tardive en tant qu'amendement majeur au lieu d'exiger une nouvelle soumission complète.
La société s'est déclarée surprise par la décision et a demandé à rencontrer la FDA pour discuter des prochaines étapes.
"Nous ne pensons pas qu'une nouvelle demande de mise sur le marché BLA () soit nécessaire", a déclaré Linda Marban , directrice générale, aux analystes lors d'une conférence téléphonique.
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